Для детей с миодистрофией Дюшенна возможности патогенетического лечения остаются ограниченными. Заболевание приводит к прогрессирующей мышечной слабости, утрате двигательных функций и тяжёлым осложнениям со стороны дыхательной и сердечно-сосудистой систем. На этом фоне особое внимание привлекают генно-терапевтические подходы, которые направлены на устранение первопричины болезни.
Недавно компания «Генериум» объявила о начале набора пациентов в клиническое исследование препарата GNR-097 для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна. Об этом сообщил генеральный директор компании Даниил Талянский в ходе Петербургского международного экономического форума.
Исследование проходит в формате многоцентрового слепого рандомизированного плацебо-контролируемого клинического испытания фазы 1/2. Основная цель проекта – оценить безопасность, переносимость и эффективность новой терапии у мальчиков 4-9 лет.
GNR-097 создан на основе рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора. Он несёт ген микродистрофина и предназначен для коррекции генетического дефекта, который лежит в основе развития заболевания. Препарат предполагает однократное внутривенное введение детям с прогрессирующей формой заболевания. По словам представителей компании, первые участники уже получили лечение.
Испытание имеет международный статус и проходит одновременно в России и Беларуси. В проекте участвуют шесть специализированных центров:
● Научно-исследовательский клинический институт педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева (Москва);
● Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова (Москва);
● Санкт-Петербургский государственный педиатрический университет;
● Детская областная клиническая больница Екатеринбурга;
● Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей (Москва);
● В Беларуси исследование проводят на базе Республиканского научно-практического центра «Мать и дитя» в Минске.
Организаторы также приглашают к участию детей из Казахстана, Узбекистана и других стран СНГ.
Все расходы, связанные с участием в исследовании, берёт на себя компания-разработчик. Для включения в программу семьи могут обратиться напрямую в исследовательские центры или в компанию «Генериум».
Ссылка: https://pediatr-club.ru/news/v-rossii-startoval-nabor-patsientov-v-issledovanie-gennoy-terapii-miodistrofii-dyushenna/
