Пожизненная заместительная терапия глюкокортикоидами при классической ВДКН у детей неизбежно ведет к задержке роста, ожирению, остеопорозу и резистентности к инсулину. Опубликованы долгожданные двухлетние результаты III фазы открытого исследования CAHtalyst Pediatric. Применение нового антагониста рецепторов кортикотропин-рилизинг фактора — кринецерфонта (crinecerfont) — позволило стойко снизить уровни АКТГ и 17-гидроксипрогестерона. Главное: средняя суточная доза глюкокортикоидов у детей была снижена на 3,2 мг/м²/день. При этом у 60% детей с ожирением снизился ИМТ, а у 61% исчезли признаки инсулинорезистентности.
Детские эндокринологи получают реальный шанс защитить детей с ВДКН от ятрогенного синдрома Иценко-Кушинга. Пациентов пубертатного возраста с метаболическими нарушениями и признаками передозировки стероидов необходимо рассматривать как кандидатов на таргетную патогенетическую терапию кринецерфонтом для минимизации долгосрочных соматических рисков.
Ссылка на первоисточник:
https://www.contemporarypediatrics.com/view/crinecerfont-shows-durable-hormone-control-lower-steroid...
